Spinale Muskelatrophie: Jetzt zugelassen − Gentherapie ermöglicht SMA-Babys das Sitzen

Ausgabe: neuro aktuell, 2020, Heft 05, Mediengruppe Oberfranken - Fachverlage GmbH & Co. KG (ISSN 1869-6597)

Die spinale Muskelatrophie führt im frühen Kindesalter aufgrund der Atemlähmung zum Tode. Ursache der seltenen Erkrankung ist ein Gendefekt des SMN-Proteins (Survival of Motor Neuron), das die Motoneurone stabilisiert. Jetzt lässt sich mittels Gentherapie der Code für das SMN-Protein ersetzen. Dies ermöglicht den betroffenen Babys eine normale motorische Entwicklung – sie können selbständig atmen, den Kopf heben und sitzen lernen.

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Autoren: Angelika Ramm-Fischer

Rubrik: Neurologie

Verlag: Mediengruppe Oberfranken - Fachverlage GmbH & Co. KG

Stichworte: Gentherapie, motorische Entwicklung, SMN-Protein, Spinale Muskelatrophie

ISSN: 1869-6597