Myelodysplastische Neoplasien (MDS) sind Blutstammzellerkrankungen mit variabler klinischer Symptomatik, abhängig von der zugrundeliegenden Zytopenie (Fatigue, Blutungen, Infektionen), sowie einem erhöhten Risiko für die Entwicklung einer akuten myeloischen Leukämie (AML). Die therapeutischen Möglichkeiten sind limitiert mit nur vier zugelassenen Medikamenten (Erythropoetin, Luspatercept, Lenalidomid und Azacitidin). Die einzig kurative Therapieoption ist weiterhin die allogene Stammzelltransplantation. In den letzten Jahren hat ein besseres Verständnis der zugrundeliegenden molekularen und genetischen Mechanismen nicht nur zu einer aktualisierten Krankheits- (WHO 2022) und Risikoklassifikation (IPSS-M) geführt, sondern auch den Weg für neue therapeutische Möglichkeiten geebnet. Tatsächlich befinden sich verschiedene zielgerichtete Wirkstoffe in der präklinischen und klinischen Entwicklung, welche molekulare Veränderungen, Regulatoren des Zelltods, Signalwege und immunregulatorische Proteine adressieren. Zugang zu klinischen Studien, aber auch eine generelle Beratung zur MDS-Therapie wird von den deutschen MDS-Zentren angeboten. Eine Auflistung der Zentren in ihrer Nähe findet sich auf der Internetseite der Deutschen MDS-Studiengruppe (d-mds.de). Onlinedatenbank: med-search
Autoren: P. Fichtel, K. Sockel
Rubrik: Target-orientierte Krebstherapie
Verlag: mgo fachverlage GmbH & Co. KG
Stichworte: Erythropoetin, MDS, Therapie
ISSN: 1612-006X